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350萬(wàn)美元!天價(jià)藥王“易主”
發(fā)布時(shí)間:2022-11-28 13:06:20

11月22日,美國(guó)食品和藥品管理局(FDA)批準(zhǔn)了全球首個(gè)B型血友病基因療法Hemgenix。這款藥物在給患者帶來(lái)治療希望的同時(shí),每劑高達(dá)350萬(wàn)美元(約合人民幣2500萬(wàn)元)的定價(jià)令人難以企及,并且再一次刷新了“全球最貴藥物”紀(jì)錄。

注射1次,出血次數(shù)減少54%

這款名為Hemgenix的基因藥物是澳大利亞制藥公司CSL?。拢澹瑁颍椋睿玳_(kāi)發(fā),用于治療中重度至重度B型血友病。2020年,CSL?。拢澹瑁颍椋睿绻疽裕矗祪|美元的價(jià)格從UniQure公司收購(gòu)全球版權(quán),并將這種基因療法商業(yè)化。不過(guò),藥物本身仍會(huì)在UniQure位于馬薩諸塞州的設(shè)施中生產(chǎn)。

根據(jù)UniQure和CSL的協(xié)議,UniQure還將獲得高達(dá)15億美元的里程牌付款和特許權(quán)使用費(fèi)。

B型血友病是一種遺傳性出血疾病,目前全球大約每4萬(wàn)人中就有1人受到B型血友病的影響。按照uniQure早些時(shí)候的估計(jì),美國(guó)和歐洲大約有1600萬(wàn)B型血友病患者,A型血友病患者則是前者的5倍。這種疾病是由一種基因突變引起,它阻礙了身體制造IX因子的能力,而凝固因子IX是產(chǎn)生血塊以阻止出血所需的蛋白質(zhì)。

B型血友病的癥狀可能包括受傷、手術(shù)或牙科手術(shù)后的長(zhǎng)時(shí)間或大量出血。在嚴(yán)重的情況下,出血發(fā)作可能在沒(méi)有明確原因的情況下自動(dòng)發(fā)生。長(zhǎng)時(shí)間的出血發(fā)作可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥,如出血進(jìn)入關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)部器官,甚至包括大腦。

據(jù)悉,目前臨床上針對(duì)血友病的治療,大多會(huì)采用預(yù)防性輸注凝血因子的方法,重型血友病人一般一個(gè)星期就要輸2-3次,而輕型的病人就相對(duì)好一些,輸注的間隔會(huì)稍長(zhǎng)。不過(guò)即使是普通血友病患者,每年治療費(fèi)用依舊昂貴。

“血友病的基因療法已經(jīng)有20多年的歷史了。盡管在治療血友病方面取得了進(jìn)展,但預(yù)防和治療出血事件會(huì)對(duì)個(gè)人的生活質(zhì)量產(chǎn)生不利影響,”FDA生物制品評(píng)估和研究中心主任Peter?。停幔颍耄笳f(shuō),“今天的批準(zhǔn)為B型血友病患者提供了一個(gè)新的治療選擇?!?/p>

Hemgenix為患者提供了一種長(zhǎng)期的解決方案。

Hemgenix由一個(gè)攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達(dá),以產(chǎn)生凝血因子IX蛋白,增加血液中的因子IX水平,從而限制出血的發(fā)作。患者只需注射一次,就能將一年的出血次數(shù)減少54%。試驗(yàn)顯示,高達(dá)94%的患者在接受Hemgenix治療后停止使用預(yù)防藥物,結(jié)束了之前的持續(xù)治療。

3個(gè)多月,“全球最貴藥物”3次刷新

雖然基因療法療效好,但高昂的價(jià)格一直也是爭(zhēng)議的焦點(diǎn)。在近3個(gè)多月時(shí)間以來(lái),“全球最貴藥物”的紀(jì)錄已經(jīng)被3次刷新。

2019年5月,諾華旗下治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma獲批上市,并以212.5萬(wàn)美元的售價(jià)占據(jù)“全球最貴藥物”頭銜近兩年時(shí)間。

Zolgensma是?種?次性治療療法,許多接受過(guò)該藥物治療的?童暫未重新出現(xiàn)疾病跡象。根據(jù)中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)顯示,2022年4月,Zolgensma已在中國(guó)正式啟動(dòng)三期臨床。

今年8月17日,諾華“全球最貴藥物”頭銜首次易主。美國(guó)藍(lán)鳥(niǎo)生物宣布旗下治療β-地中海貧血的Zynteglo獲得FDA批準(zhǔn),定價(jià)280萬(wàn)美元,成為新的“天價(jià)藥王”。

當(dāng)人們還在為280萬(wàn)美元定價(jià)而唏噓不已時(shí),時(shí)間剛過(guò)去1個(gè)月,藍(lán)鳥(niǎo)生物又一次刷新了紀(jì)錄。

9月16日,藍(lán)鳥(niǎo)生物官宣,FDA已加速批準(zhǔn)該公司用于減緩4-17歲早期活動(dòng)性腦腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良(CALD)男孩神經(jīng)功能障礙的基因治療藥物Skysona上市。該款療法的定價(jià)更加令人咋舌——300萬(wàn)美元!

這也是FDA批準(zhǔn)的針對(duì)CALD患者的首款藥物。據(jù)悉,美國(guó)每年約有40~50名患者被診斷出患有CALD。藍(lán)鳥(niǎo)生物預(yù)計(jì)每年治療約10名患者。

據(jù)統(tǒng)計(jì),結(jié)合美國(guó)處方藥比價(jià)平臺(tái)GoodRx今年5月發(fā)布的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù),如果加上剛剛獲批的Hemgenix在內(nèi),目前已有6款藥品的年治療費(fèi)用超過(guò)100萬(wàn)美元。

未來(lái),天價(jià)藥可能還會(huì)被繼續(xù)刷新。

“每一個(gè)小群體都不應(yīng)被放棄?!蓖黄菩灾委熕幬锏牟粩嗤瞥?,對(duì)于罕見(jiàn)病患者而言,無(wú)疑是一大利好。但如何讓更多患者可及的同時(shí),又能以合理的利潤(rùn)驅(qū)動(dòng)藥企研發(fā),或許還要有一段長(zhǎng)路要走,這需要企業(yè)、國(guó)家和社會(huì)多方共同來(lái)承擔(dān)。


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