近日，ＦＤＡ發(fā)布全新指南草案，旨在說(shuō)明整個(gè)產(chǎn)品生命周期中何時(shí)及可使用哪些方法收集和提交患者偏好信息（ＰＰＩ）。該文件的發(fā)布有助于申辦者和其他患者偏好研究開(kāi)發(fā)人員獲知更新的方法和考慮因素，以避免開(kāi)展費(fèi)用昂貴的研究（該研究可能不適合為受益風(fēng)險(xiǎn)決策提供信息）。本期重點(diǎn)介紹患者偏好信息（ＰＰＩ）在醫(yī)療器械受益－風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估中的應(yīng)用。

一、基本概念

１．患者偏好信息（Ｐａｔｉｅｎｔ　Ｐｒｅｆｅｒｅｎｃｅ?。桑睿妫铮颍恚幔簦椋铮?，ＰＰＩ）是指患者針對(duì)特定治療的不同臨床結(jié)果或其他特性的選擇意愿和接受程度的定性或定量評(píng)估，在受益－風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估中ＰＰＩ可提供患者對(duì)受益的偏好和對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的容忍度。

２．醫(yī)療器械受益－風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估，被廣泛應(yīng)用于醫(yī)療器械監(jiān)管，貫穿于產(chǎn)品注冊(cè)、上市后監(jiān)管的各個(gè)環(huán)節(jié)，還支持采用真實(shí)世界數(shù)據(jù)開(kāi)展醫(yī)療器械評(píng)估。

受益－風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估主要包括：　受益評(píng)估因素、風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估因素、其他影響受益風(fēng)險(xiǎn)的因素。

受益評(píng)估主要考慮４項(xiàng)要素：受益的類型、受益的大小、受益的概率、受益的持續(xù)時(shí)間。

風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估主要考慮４項(xiàng)要素：器械使用相關(guān)不良事件的嚴(yán)重度和類型、不良事件的概率、不良事件的持續(xù)時(shí)間、假陽(yáng)性或假陰性診斷結(jié)果引發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。

二、患者偏好信息在受益風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估中的應(yīng)用

１．患者偏好貫穿在受益風(fēng)險(xiǎn)評(píng)價(jià)過(guò)程中。

受益－風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估表中可明確體現(xiàn)：患者如何看待受益價(jià)值；受益效果的持續(xù)時(shí)間對(duì)患者是否產(chǎn)生價(jià)值；考慮到器械可能帶來(lái)受益的同時(shí)，患者是否愿意承受可能發(fā)生不良事件的風(fēng)險(xiǎn)？舉例說(shuō)明：病情危重患者可能認(rèn)為將其生命延續(xù)幾個(gè)月的醫(yī)療器械價(jià)值非常高；慢性疾病患者則可能認(rèn)為短期獲益的器械價(jià)值不太高。

２．患者偏好影響醫(yī)療行為。

在診斷／治療程序的首選模式（器械通常只是治療途徑中考慮的選項(xiàng)之一，而治療途徑中包括手術(shù)治療和藥物治療）及風(fēng)險(xiǎn)耐受性方面，患者偏好各不相同。

３．患者偏好可能影響醫(yī)療器械審評(píng)的決策。

在醫(yī)療器械監(jiān)管領(lǐng)域，患者偏好可能影響審評(píng)決策?；颊呷绾慰创芤鎯r(jià)值？患者是否愿意接受可能的不良事件的風(fēng)險(xiǎn)？都將對(duì)醫(yī)療器械的受益－風(fēng)險(xiǎn)評(píng)價(jià)產(chǎn)生直接影響，從而影響醫(yī)療器械注冊(cè)的系統(tǒng)評(píng)價(jià)，進(jìn)而影響審評(píng)決策。

患者對(duì)受益的看法反映患者所認(rèn)為的醫(yī)療器械使用價(jià)值。對(duì)嚴(yán)重疾病或慢性疾病，患者可能會(huì)認(rèn)為醫(yī)療器械提供的受益價(jià)值非常高（取決于患者具體病況）。而在某些挑戰(zhàn)性器械領(lǐng)域，患者偏好信息（與研究受試者相關(guān)的信息）可能有助于衡量風(fēng)險(xiǎn)和受益，例如：

①拯救生命但高風(fēng)險(xiǎn)的器械（例：用于終末期心力衰竭的心室輔助器械ＶＡＤ）；

②直接影響健康相關(guān)生活質(zhì)量的器械（例：預(yù)防癲癇發(fā)作、睡眠呼吸暫停）；

③產(chǎn)生顯著健康獲益的器械（例：肥胖癥治療設(shè)備）；

④產(chǎn)生顯著外觀獲益的器械（例：乳房植入物、皺紋填充物）；

⑤用于替代方案，包括外科手術(shù)或藥物治療等非器械方法（例：開(kāi)放手術(shù)的微創(chuàng)替代手術(shù)）條件下的器械。

(文章來(lái)源于健康界)