中國在生物醫(yī)藥的創(chuàng)新與規(guī)范化道路上，正以前所未有的速度和決心奔跑。

２０２４年８月，北京市藥品監(jiān)管半年工作會議上傳來了一則振奮人心的消息－－北京藥監(jiān)局正式核發(fā)了全國第一張干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》。這一里程碑式的事件，不僅標志著我國在干細胞藥品生產(chǎn)監(jiān)管方面邁出了堅實的一步，更預(yù)示著干細胞療法在臨床應(yīng)用中的廣闊前景和無限可能。

全國第一張！

干細胞向臨床應(yīng)用、向市場邁進

近年來，隨著《＂十四五＂生物經(jīng)濟發(fā)展規(guī)劃》等政策的出臺，我國明確提出要發(fā)展干細胞治療等新技術(shù)，強化產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同聯(lián)動，加快相關(guān)技術(shù)產(chǎn)品轉(zhuǎn)化和臨床應(yīng)用。國家藥品監(jiān)督管理局（ＣＤＥ）也發(fā)布了多項指導(dǎo)原則，如《人源性干細胞及其衍生細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，為干細胞產(chǎn)品的研發(fā)、注冊申報及臨床試驗提供技術(shù)指導(dǎo)。

會上特別肯定了核發(fā)全國第一張干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》的工作開展

作為國內(nèi)首張專門針對干細胞藥品的《藥品生產(chǎn)許可證》，其頒發(fā)具有劃時代的意義。據(jù)了解，其申報的干細胞藥品適應(yīng)癥為激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。ǎ牵郑龋模唧w為人臍帶間充質(zhì)干細胞治療。

干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》的核發(fā)，意味著中國的干細胞療法已經(jīng)具備了向臨床應(yīng)用、向市場邁進的基本條件，預(yù)示著細胞治療新時代的大門正緩緩開啟。

國內(nèi)外權(quán)威支持！

４０多位院士為干細胞發(fā)聲

細胞治療被認為是未來醫(yī)學(xué)發(fā)展方向，其顛覆性發(fā)展，催生了醫(yī)學(xué)前沿科技的變革，４０多位院士曾給予干細胞高度評價。其中，干細胞為臨床疑難疾病治療提供了新手段，免疫細胞作為人體的＂守衛(wèi)軍＂也被應(yīng)用于醫(yī)學(xué)的各個領(lǐng)域。

干細胞作為生命的＂種子細胞＂，具有自我更新和多向分化的能力，在再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域展現(xiàn)出了巨大的潛力。

央視ＣＣＴＶ一套《生活圈》節(jié)目曾邀請了中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院動物研究所所長周琪院士講述干細胞相關(guān)知識。他多次肯定干細胞治療及應(yīng)用前景的重大意義。

在第１５屆國際干細胞基因組學(xué)大會上，中國科學(xué)院王福生院士接受專訪時表示，細胞治療在我們國家或者在國際上有很好的、廣泛的應(yīng)用前景，且細胞療法安全性好，幾乎沒副作用，還能提高人體免疫力。

此外，他解釋道，間充質(zhì)干細胞治療可以發(fā)揮一個免疫調(diào)節(jié)作用，能夠使疑難危癥疾病條件下，體內(nèi)異常的免疫應(yīng)答或者異常的炎癥反應(yīng)造成組織器官的嚴重損傷。而且這種干細胞治療能夠使這種炎癥反應(yīng)降低，使這種組織修復(fù)，促進這種組織的愈合，還促進這種組織的再生，所以達到這么一個治療效果。

大量研究／案例證實：

干細胞療法安全、有效

近年來，干細胞療法在治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病（如帕金森病、阿爾茨海默病、腦卒中）、心血管疾病（如心肌梗死、心力衰竭）、自身免疫性疾?。ㄈ珙愶L(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化）以及代謝性疾病（如糖尿病、肥胖癥）等多種領(lǐng)域均取得了顯著進展。以下舉例干細胞療法在帕金森病、腦卒中、心肌梗死領(lǐng)域的應(yīng)用情況。

干細胞治療帕金森１年，癥狀明顯改善

２０２３年８月，針對帕金森病的干細胞藥物－ＢＲＴ－ＤＡ０１療法已經(jīng)達到一期實驗終點，并為患者帶來了令人驚喜的結(jié)果。

來源于Ｂｌｕｅｒｏｃｋ　Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ

１２位受試者被分為高劑量組與低劑量組，而后在接受ＢＲＴ－ＤＡ０１療法一年內(nèi)，他們均未出現(xiàn)不良事件。據(jù)帕金森病綜合評價量表ＭＤＳ－ＵＰＤＲＳ第三部分（運動功能檢查）和運動功能狀態(tài)評估工具Ｈａｕｓｅｒ?。模椋幔颍@示：所有受試者的次要探索性臨床終點均有改善，其中高劑量組的受試者改善更為明顯。基于這些結(jié)果，ＢＲＴ－ＤＡ０１療法　２期臨床研究的計劃正在進行中。

９位腦卒中患者用干細胞修復(fù)受損神經(jīng)元，改善癥狀

腦卒中可導(dǎo)致神經(jīng)元損傷，在《ＳＴＥＭ?。茫牛蹋獭。裕遥粒危樱獭。停牛摹飞系囊豁椦芯匡@示，干細胞可再生修復(fù)受損的大腦神經(jīng)元，從而恢復(fù)腦中風(fēng)患者后遺癥癥狀：在９名年齡不等的中風(fēng)偏癱患者實驗中，應(yīng)用干細胞移植到腦內(nèi)梗塞灶取得了一定的臨床效益。

９例患者的影像學(xué)顯示病變區(qū)域的組織都發(fā)生了明顯變化

從影像學(xué)上可以明顯地看到，移植到腦內(nèi)梗塞病灶的干細胞，通過分化為神經(jīng)系統(tǒng)的各類細胞、分泌營養(yǎng)因子，促進神經(jīng)和血管再生，修復(fù)受損的血－腦脊液屏障，減輕炎性反應(yīng)等促進腦梗死的神經(jīng)功能恢復(fù)，讓９例臨床患者偏癱的癥狀得到了明顯改善。

５６８人用干細胞治療急性心肌梗死，提高心臟功能

發(fā)表在《?。樱簦澹怼。茫澹欤臁。遥澹螅澹幔颍悖琛。Α。裕瑁澹颍幔穑返囊黄恚澹簦岱治鱿到y(tǒng)總結(jié)了當(dāng)前間充質(zhì)干細胞治療急性心肌梗死（ＡＭＩ）的臨床試驗，以評估了這種療法的安全性與有效性。

研究截圖

最終納入１３項臨床試驗，共９５６　名患者（干預(yù)組和對照組分別為　４６８　和?。矗福浮∶┘{入后續(xù)的分析，對間充質(zhì)干細胞輸注前后心肌梗死面積、左室射血分數(shù)（ＬＶＥＦ）和因心力衰竭住院比例進行了分析。結(jié)果表明，急性心肌梗死后間充質(zhì)干細胞治療可顯著提高左心室射血分數(shù)，且在１周內(nèi)應(yīng)用效果更好。

小　結(jié)

近年來，我國細胞治療產(chǎn)業(yè)在新一代技術(shù)的引領(lǐng)下，乘著政策的東風(fēng)，呈現(xiàn)出蓬勃發(fā)展的態(tài)勢。隨著國家對生物醫(yī)藥領(lǐng)域的持續(xù)投入和關(guān)注，細胞治療技術(shù)的政策愈發(fā)明朗，其臨床價值也受到越來越多專家、患者的認可。

隨著全國首張干細胞《藥品生產(chǎn)許可證》的頒發(fā)，我國干細胞療法的發(fā)展迎來了新的紀元。未來，我們有理由相信，在國家和地方政策的持續(xù)支持下，干細胞療法將在更多領(lǐng)域取得突破性進展，為人類健康事業(yè)做出更大貢獻。

參考資料：

［１］人民日報健康客戶端、央視網(wǎng)

［２］Ｇｕａｎｇｚｈｕ　Ｚｈａｎｇ?。伲椋睿纭。蹋椤?，ｅｔ，ａｌ．Ｓｔａｂｌｅ?。桑睿簦颍幔悖澹颍澹猓颍幔臁。裕颍幔睿螅穑欤幔睿簦幔簦椋铮睢。铮妗。危澹酰颍幔臁。樱簦澹怼。茫澹欤欤蟆。妫铮颉。簦瑁濉。裕颍澹幔簦恚澹睿簟。铮妗。校幔颍幔欤螅椋蟆。模酰濉。簦铩。桑螅悖瑁澹恚椋恪。樱簦颍铮耄澹疲椋颍螅簟。穑酰猓欤椋螅瑁澹洌骸。玻丁。剩酰睿濉。玻埃保埂。瑁簦簦穑螅海洌铮椋铮颍纾保埃保埃埃玻螅悖簦恚保福埃玻玻?/p>

［３］Ａｔｔａｒ?。?，　Ｂａｈｍａｎｚａｄｅｇａｎ?。剩幔瑁颍铮恚椤。?，　Ｋａｖｏｕｓｉ?。?，　Ｍｏｎａｂａｔｉ?。?，?。耍幔澹恚椤。粒。停澹螅澹睿悖瑁恚幔臁。螅簦澹怼。悖澹欤臁。簦颍幔睿螅穑欤幔睿簦幔簦椋铮睢。幔妫簦澹颉。幔悖酰簦濉。恚铮悖幔颍洌椋幔臁。椋睿妫幔颍悖簦椋铮睿骸。帷。恚澹簦幔幔睿幔欤螅椋蟆。铮妗。悖欤椋睿椋悖幔臁。簦颍椋幔欤螅。樱簦澹怼。茫澹欤臁。遥澹蟆。裕瑁澹颍。玻埃玻保唬保玻ǎ保海叮埃埃。校酰猓欤椋螅瑁澹洹。玻埃玻薄。模澹恪。罚。洌铮椋海保埃保保福叮螅保常玻福罚埃玻保埃玻叮叮罚?/p>

［４］ｈｔｔｐｓ：／／ｗｗｗ．ｂａｙｅｒ．ｃｏｍ／ｍｅｄｉａ／ｅｎ－ｕｓ／ｂｌｕｅｒｏｃｋｓ－ｐｈａｓｅ－ｉ－ｓｔｕｄｙ－ｗｉｔｈ－ｂｅｍｄａｎｅｐｒｏｃｅｌ－ｉｎ－ｐａｔｉｅｎｔｓ－ｗｉｔｈ－ｐａｒｋｉｎｓｏｎｓ－ｄｉｓｅａｓｅ－ｍｅｅｔｓ－ｐｒｉｍａｒｙ－ｅｎｄｐｏｉｎｔ／

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(文章來源于健康界)